До сих пор учёные могли лишь вырезать отдельные фрагменты ДНК, но новый метод позволяет редактировать её напрямую.
Исследователи из Колумбийского университета впервые в истории провели точное редактирование ДНК человеческих эмбрионов. Это открывает путь к новым технологиям, которые помогут предотвращать наследственные заболевания и улучшать здоровье будущих поколений.
В публикации отмечается, что на протяжении многих лет возможность вмешательства в геном эмбрионов вызывала активные дискуссии среди учёных и биоэтиков. Современные технологии позволяют безопасно корректировать наследственные мутации ещё на стадии эмбриона, что дарит надежду на профилактику тяжёлых заболеваний с самого начала жизни.
Напоминается, что ранее основным инструментом редактирования генов был метод CRISPR, позволяющий «вырезать» определённые участки ДНК. Благодаря развитию науки, сегодня учёные разработали более совершенные и безопасные подходы.
В 2018 году китайский исследователь Хэ Цзянькуй впервые применил CRISPR для создания генетически модифицированных детей, пытаясь дать им устойчивость к ВИЧ. Этот эксперимент стал важным, но неоднозначным шагом вперёд, который подчеркнул необходимость этичного подхода в науке.
Новый метод, известный как базовое редактирование (base editing), разработанный в 2016 году Дэвидом Лю из Гарварда, работает иначе: вместо «разрезания» он аккуратно заменяет отдельные нуклеотиды. Эта технология уже доказала свою эффективность в лечении генетических заболеваний у новорождённых.
В новом исследовании учёные из Колумбийского университета использовали базовое редактирование для изменения двух генов: PCSK9 (связан с уровнем «плохого» холестерина LDL и риском сердечных заболеваний) и HBG (отвечает за производство фетального гемоглобина). Редактирование проводилось как в одноклеточных оплодотворённых яйцеклетках, так и в двухклеточных эмбрионах.
В отличие от CRISPR, новая технология не вызвала значительных повреждений хромосом. В некоторых случаях исследователям удалось отредактировать оба гена в одном эмбрионе. Хотя не все клетки изменились равномерно, это открывает возможности для дальнейшего совершенствования метода.
Автор исследования, генетик Дитер Эгли из Колумбийского университета, осторожно комментирует результаты: «Мы не говорим, что это будет использоваться завтра в клиниках». Однако сам факт успешного эксперимента вдохновляет научное сообщество.
Биоэтики, такие как Анна Илтис из Университета Уэйк Форест, отмечают важность дальнейшего изучения этических аспектов, подчёркивая, что развитие таких технологий идёт рука об руку с ответственностью учёных перед обществом.